月亮的孩子（白化病）、
黏寶寶（黏多糖貯積癥）、
不食人間煙火的孩子（苯丙酮尿癥）、
睡美人（克萊恩-萊文綜合癥）
……
你很難想象，這些美麗的名字背后，其實蘊藏著一個家庭的巨大痛苦。
  
罕見病，顧名思義，是指流行率很低、很少見的疾病，然而，在我國龐大的人口基數(shù)下，罕見病其實并不罕見。

罕見病多源于單基因突變，伴隨著基因治療的發(fā)展，基因治療類藥物為罕見病患者和家庭帶來了新的希望。

而在基因治療藥物開發(fā)中，遺傳小鼠模型是成為臨床前體內(nèi)藥效及安全性研究的重要工具。
 
 
12月16日下午14：00-15：00，杰克森實驗室技術策略經(jīng)理楊杰凌博士將為大家?guī)�來�?/strong>基因治療類藥物的臨床前研究——罕見病、神經(jīng)發(fā)育類疾病及神經(jīng)退行性疾病的新可能】的線上直播講座。
 
在本次直播講座中，楊博將結合杰克森實驗室的小鼠及服務資源，為大家講解有關基因療法的臨床前研究，屆時還會有現(xiàn)場提問環(huán)節(jié)，歡迎大家一起討論科學探討！ 
 
 

直播亮點

1. 基因治療及基因編輯發(fā)展現(xiàn)狀概述
2. 基因治療在罕見病、神經(jīng)發(fā)育及神經(jīng)退行性疾病中的應用
3. 基因治療藥物臨床前評估的實驗設計
     

報名參會

 

嘉賓介紹

楊杰凌 博士
杰克森實驗室技術策略經(jīng)理

楊杰凌博士現(xiàn)任杰克森實驗室技術策略經(jīng)理，負責JAX小鼠以及相關服務在中國的市場推廣及其在基礎科研、轉化研究和臨床前實驗中的應用分析。楊博畢業(yè)于北京生命科學研究所，在生命科學領域具有深厚的專業(yè)科學技術背景以及客戶應用支持經(jīng)驗。
 
 

活動禮品

講座中將設抽獎環(huán)節(jié)，隨機送出以下獎品：

手持掛燙機	JAX筆記本	帆布袋