近日，《新英格蘭醫學雜志》（The New England Journal of Medicine）在線發表了北京大學-清華大學生命科學聯合中心鄧宏魁研究組、首都醫科大學附屬北京佑安醫院吳昊研究組以及解放軍總醫院第五醫學中心陳虎課題組共同完成的《利用CRISPR基因編輯的成體造血干細胞在患有艾滋病合并急性淋巴細胞白血病患者中的長期重建》（CRISPR-Edited Stem Cells in a Patient with HIV and Acute Lymphocytic Leukemia）研究論文，北大教授鄧宏魁是HIV入侵T細胞的主要共受體CCR5的主要發現者之一，該論文的發表標志著著中國科研人員首次完成基因編輯干細胞治療艾滋病和白血病患者。

 

本次研究利用基因編輯手段在人體造血干細胞中失活CCR5基因，并將編輯后的干細胞移植到HIV（艾滋病病毒）感染合并急性淋巴細胞白血病患者體內產生效果，這在世界上尚屬首次。

 

基因編輯已經被證明是目前對抗艾滋病和白血病等惡性疾病的有效方法。流式電轉技術專為臨床細胞治療而開發，相比其它方法安全性高、重復性高、轉染效率高和毒性低，可大容量修飾人源細胞用于病人治療。Maxcyte作為電轉領域全球先行者和技術領導者，主要為基因編輯和基因治療提供高效的導入平臺。該技術目前被全球知名的基因編輯公司如Editas 、Sangamo和CRISPR therapeutics 采用。

 

Maxcyte技術實現非病毒方式高效的原代細胞轉染，能轉染DNA、RNA或細胞裂解液等到原代細胞中，并用于基因和細胞治療，在轉染T、NK、HSC、DC 和B 細胞等免疫細胞方面有廣泛的經驗，且獲得的免疫細胞毒性低，療效好，目前多個項目在進行臨床實驗階段，技術符合美國和日本等監管機構要求。

 

早先就有Sangamo公司聯合美國多所實驗室利用在基因編輯中利用Maxcyte技術實現對CCR5基因在人體造血干細胞中的敲除，文章結果表明有效的雙等位基因CCR5敲除效率達到72.9%，經過清洗、標記、CD34篩選以及電轉后的總回收率達70%，并在在臨床前體內和體外測試中都表現出了CCR5基因敲除的可行性和安全性（Preclinical development and qualification of ZFN-mediated CCR5 disruption in human hematopoietic stem/progenitor cells）。

 

 

另外，美國國家衛生研究院（NIH）所屬的國家過敏癥和傳染病研究所（NIAID）、MaxCyte 公司和Leidos 生物醫學研究公司的科學家開發出一種新的方法來修復源自X連鎖慢性肉芽腫病（X-linked chronic granulomatous disease, X-CGD）患者體內的造血干細胞中的一種缺陷基因。當移植到小鼠體內后，經過修復的造血干細胞產生功能正常的白細胞，達到了10%以上有效治療閾值，說明這一策略可能潛在地被用來治療X-CGD 患者，證明Maxcyte 技術可適合于治療單個基因突變導致的血液疾病。

 

 

Maxcyte具有高轉染效率和細胞存活率特點，可以廣泛應用于蛋白生產、CAR T治療、藥物篩選、慢病毒（ Lentivirus ）載體生產等領域。對產品感興趣的客戶，歡迎聯系冷泉港生物科技公司申請試用。