眼睛是密閉的球體,物理空間封閉有限,為局部給藥提供了獨特優勢,血眼屏障有助于眼部免疫特權,針對基因治療產品的免疫反應有限,此外,眼睛的視網膜細胞不再進行分裂,可允許持續的基因表達且不會整合入基因組,眼睛因其獨特的優勢成為了理想的基因治療靶器官。近年來,一系列眼部疾病的潛在遺傳因素已被鑒定出來,相關動物模型的開發也讓眼科疾病研究取得重大突破,越來越多的眼科基因療法逐漸應用于臨床。但眼科基因治療藥物的基礎研究和臨床轉化面臨著表型藥效檢測難度大、檢測設備昂貴、給藥難度大、模型制備周期長等多方面困境。
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▶ 課程時間:2022年4月28日(周四)19:00-20:00
▶ 知識要點提前掉落
❖ 黃金賽道-眼科基因治療管線
❖ 從想法到現實-眼科基因治療藥物開發的藥效學驗證
❖ 解決方案—賽業生物一站式眼科基因治療平臺
❖ 走向未來—RDDC數據庫助力基因治療藥物研發
❖ 在線答疑
⭐ 講師簡介
鄧唯珂
賽業生物基因治療科研顧問
畢業于英國謝菲爾德大學生物及生物過程工程學專業,擁有多年的基因治療領域從業經驗,主要從事眼科疾病的基因治療研究。
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⭐ 精彩課程推薦
賽業云課堂正在持續推出“基因與細胞治療”系列課程,希望對大家研究有所啟發,感興趣的小伙伴可以掃碼進入專題頁回顧精彩內容。
合集:細胞與基因治療
❖ 走進基因治療時代——聊聊研究前的準備工作
❖ 如何高效地設計和開展基因治療研究
❖ 罕見病基因治療現狀及動物模型在其中的應用
❖ 韓藍青董事長專題報告:AI助力罕見病基因治療
❖ 基于AAV的基因治療前沿進展
❖ CAR-T細胞免疫治療的基本研究路線
❖ 基因治療新靶點研究思路解析